Conocer el precio de la Medicina Individualizada para garantizar su generalización y la sostenibilidad de nuestro sistema sanitario
- Los expertos apuestan por una Medicina Individualizada, capaz de inducir el mayor beneficio en los pacientes que pueden responder a un determinado tratamiento y evitar la administración de fármacos en aquellos que no se puede, en base al conocimiento actual, esperar una respuesta todo lo favorable posible.
- La oncofarmacogénomica, es decir, el desarrollo de fármacos basados en los conocimientos moleculares, “pasa por ser la nueva revolución en el tratamiento del cáncer”, según el oncólogo Eduardo Díaz Rubio.
- Investigadores, clínicos y economistas coinciden en señalar que el acceso a la Medicina Individualizada con base genómica tendrá un impacto sin precedentes en la salud
- El documento sobre “La evaluación económica en Farmacogenómica Oncológica y Hematológica” pretende constituirse como un estándar de referencia para los estudios individuales y para las directrices adoptadas oficialmente por las agencias y organismos en este ámbito.
- Los expertos apuestan por una Medicina Individualizada, capaz de inducir el mayor beneficio en los pacientes que pueden responder a un determinado tratamiento y evitar la administración de fármacos en aquellos que no se puede, en base al conocimiento actual, esperar una respuesta todo lo favorable posible.
- La oncofarmacogénomica, es decir, el desarrollo de fármacos basados en los conocimientos moleculares, “pasa por ser la nueva revolución en el tratamiento del cáncer”, según el oncólogo Eduardo Díaz Rubio.
- Investigadores, clínicos y economistas coinciden en señalar que el acceso a la Medicina Individualizada con base genómica tendrá un impacto sin precedentes en la salud
Madrid, 30 de septiembre. - Los recientes progresos en el diagnóstico y el tratamiento oncológico se caracterizan por tener un coste comparativamente muy elevado respecto a los recursos clásicos. Esto plantea cuestiones de difícil pero necesaria resolución, especialmente relacionadas con el coste-efectividad de determinadas investigaciones, pruebas o tratamientos; así mismo, se plantean problemas de equidad y de sostenibilidad financiera del Sistema Nacional de Salud.
Para tratar de responder a estas dudas, un reputado grupo de profesionales, procedentes de campos tan diversos como la Economía, la Investigación Básica y Clínica, la Oncología Clínica y la Hematología han generado el primer documento que aborda distintos aspectos relacionados con la evaluación del impacto sanitario y económico que tienen los progresos farmacogenómicos en Oncología y Onco-Hematología, todo ello con el objetivo de garantizar la sostenibilidad financiera y la equidad en el Sistema Nacional de Salud.
Con la colaboración del Instituto Roche y la Fundación Gaspar Casal, el Grupo para la Evaluación Económica de la Medicina Individualizada (GEEMI) ha plasmado en un documento titulado “La evaluación económica en Farmacogenómica oncológica y hematológica”, una importante labor de revisión, análisis y actualización. El documento, coordinado por Juan del Llano Señarís, Director General de la Fundación Gaspar Casal, y por el profesor Joan Rovira Forns, del Departamento de Teoría Económica de la Universidad de Barcelona, aborda el presente y el futuro de la atención sanitaria en Oncología y Onco-Hematología, tanto desde la perspectiva de la investigación de nuevos fármacos, la introducción de nuevas tecnologías, la utilización clínica de nuevos recursos diagnósticos y terapéuticos, así como su impacto económico y sociosanitario. Entre los autores, destacan profesionales de la talla de Josep Mª Borrás, Eduardo Díaz Rubio, Juan Cruz Cigudosa, Federico Moscardó, Antonio Ramírez de Arellano, Miguel Ángel Sanz, José Luís Segú, Pedro Serrano, César Ullastres o Cristina Varela.
Este monográfico, en palabras de Joan Rovira Forns, profesor emérito del Departamento de Teoría Económica de la Universidad de Barcelona, “supone un punto de partida para la reflexión y el debate sobre el desarrollo y adecuada implantación de los conceptos que definen la práctica de la Medicina Individualizada”.
En el transcurso de una Jornada organizada por el Instituto Roche y la revista Medical Economics, en el hotel Vincci Soho de Madrid, se efectuará la presentación oficial de este documento que, en palabras de Juan del Llano Señarís, Director General de la Fundación Gaspar Casal, “pretende ser la base de una propuesta para estandarizar la metodología de los estudios de evaluación económica de la Oncofarmacogenómica, y aspira a constituir un estándar de referencia para los estudios individuales y para las directrices adoptadas oficialmente por las agencias y organismos que requieran este tipo de estudios como parte de un proceso administrativo”.
En opinión del Dr. Jaime del Barrio, Director General del Instituto Roche, “el documento tiene un valor excepcional, ya que proporciona una visión completa e integrada de la situación de la Farmacogenómica y su implicación económica en nuestro país”; es más, vaticina, “será un documento de referencia para futuras incorporaciones de tecnología genómica y biomarcadores a los estudios coste-beneficio”.
Transición a un nuevo modelo farmacéutico
Durante esta reunión, un reputado panel de clínicos e investigadores revisarán la situación actual y las perspectivas clínicas y diagnósticas que se abren con la generalización de la Medicina Individualizada, planteándose cuestiones controvertidas: ¿Cuánto cuesta la Medicina Individualizada?, ¿Cuánto podemos pagar por cada proceso en un sistema en el que los recursos son limitados?, ¿Se puede ser más eficiente?, ¿La Medicina Individualizada es la panacea?...
En el caso concreto de las enfermedades oncológicas, este debate resulta de extrema actualidad, más aún si se tiene en cuenta que el cáncer se ha convertido, según las encuestas más recientes, en el problema de salud que más temen los españoles. Ello es debido a que, a pesar de ser posible su curación en más del 60% de los casos, se mantiene como la primera causa de muerte en España.
Sin embargo, los avances diagnósticos y terapéuticos están permitiendo no sólo curar enfermedades oncológicas consideradas incurables hace tan sólo unos años sino que, incluso en los casos en los que no es posible la curación, los tratamientos actuales permiten aumentar la supervivencia y la calidad de vida.
Pero existe una contrapartida; como apunta el Dr. Eduardo Díaz Rubio, jefe del Servicio de Oncología Médica del Hospital Clínico San Carlos de Madrid y moderador de una de las sesiones científicas que se celebran durante esta Jornada, “estos tratamientos inducen importantes secuelas y efectos secundarios, y son muy costosos económicamente”. Por eso, “estamos ante un problema que no sólo preocupa a los economistas, sino que también afecta a los gestores, médicos, pacientes y a la propia sociedad”, advierte.
La posible solución a estos dilemas parte, en opinión del Dr. Díaz Rubio, de “adoptar un tratamiento personalizado, o al menos por subgrupos de pacientes con perfiles genéticos similares, de modo que los fármacos sean utilizados en aquellos pacientes que realmente se van a beneficiar con alta eficacia y poca toxicidad”. Para lograr este objetivo, asegura, “es necesario un diagnóstico más preciso y disponer de pruebas que nos permitan conocer los factores pronóstico de la enfermedad y los predictivos de seguridad de los fármacos”.
Una revolución
En este contexto, está cobrando un especial protagonismo y auge la oncofarmacogenómica, es decir, el desarrollo de fármacos oncológicos basados en los conocimientos moleculares, que “pasa por ser la nueva revolución en el tratamiento del cáncer”, según el Dr. Díaz Rubio.
Esta nueva disciplina ha pasado del terreno de la ciencia ficción a la ciencia aplicada. “No es un sueño, es ya una realidad; de hecho, ya tenemos más de una decena de fármacos disponibles en muy diferentes patologías que siguen estas premisas”, recuerda el oncólogo del Hospital Clínico San Carlos. “Personalmente estoy convencido que es un camino sin retorno, y que en el futuro todos los fármacos tendrán esta base”, declara el Dr. Díaz Rubio, aunque entiende que “las Agencias Reguladoras deben ser más exigentes en lo que se refiere a test predictivos de respuesta, lo que redundaría en una mayor eficiencia”.
En este sentido, el Dr. Federico Moscardó, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario La Fe de Valencia, solicita “una participación más activa de las Agencias Reguladoras para la aprobación de medicamentos, así como adecuaciones legislativas que impidan una variabilidad importante entre las distintas comunidades autónomas”; y es que, a su juicio, “la Medicina Individualizada nos situará ante pequeños grupos de pacientes, tamaños muestrales bajos, que dificultarán la investigación clásica, por lo que se deberán buscar nuevas fórmulas para la validación de resultados y garantizar el acceso a tratamientos pioneros en todos los casos por igual”.
En general, los cambios que está provocando la Medicina Individualizada son múltiples y de una gran magnitud: no sólo está variando la formación y la manera de trabajar de los profesionales médicos (apostándose por el trabajo en el seno de grupos cooperativos), sino que se producen cambios que afectan también a las estructuras hospitalarias.
Y es que esta revolución también repercute en los modelos organizativos y de gestión de los centros hospitalarios. En Oncología, donde es obligada la atención multidisciplinar, “se deben implantar totalmente los comités de tumores, los registros de tumores con las correspondientes guías y protocolos, y la participación activa de todos los profesionales implicados en cada tumor”, exige el Dr. Díaz Rubio. Además, añade, “será preciso desarrollar unidades funcionales donde estos profesionales puedan trabajar conjuntamente y también es preciso desarrollar en toda su magnitud las nuevas fórmulas de gestión (ya sean unidades de gestión clínica o institutos)”. Si se llevan a cabo con éxito estas transformaciones, “habremos sabido hacer la transformación que nuestros anticuados hospitales precisan; de lo contrario, nuestra excelencia se esfumará”, sentencia.
Desarrollo de biomarcadores
Los sistemas de prescripción genómica, que permiten anticipar la respuesta a un medicamento en función de determinados perfiles genómicos de un individuo, son ya una realidad, pero se está lejos de poder desarrollarlos y trasladarlos a la práctica clínica. Sin embargo, en opinión del Dr. Federico Moscardó, “la investigación va evolucionando de forma rápida en el conocimiento de la biología de múltiples enfermedades oncohematológicas, individualizando entidades con comportamientos específicos desconocidos hasta ahora y candidatas, por lo tanto, a tratamientos específicos”.
Un camino apropiado que ayude a conjugar la necesidad de ajustar el gasto sanitario con el deber del médico de ofrecer el mejor tratamiento posible a su paciente y el derecho de éste a recibirlo, es el desarrollo de los biomarcadores que permitan individualizar los pacientes candidatos a un tratamiento concreto. “Si somos capaces de predecir el comportamiento de una enfermedad ante un determinado tratamiento en base a la expresión de un biomarcador concreto (generalmente marcadores moleculares), podremos optimizar los tratamientos disponibles y contribuir al desarrollo de fármacos cada vez más efectivos y menos tóxicos”, afirma el Dr. Moscardó. O lo que es lo mismo contribuiremos a un uso más racional de los recursos sanitarios, siempre limitados.
En este ámbito, el Dr. Juan Cruz Cigudosa, jefe del Grupo de Citogenética Molecular del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), considera esencial que “la Sanidad incorpore la tecnología de base genómica en los futuros ensayos que incluyan biomarcadores, ya sea para definir nuevos biomarcadores, para asentar los existentes, para aprender todos de todos,...”
El acceso a la Medicina Individualizada no está exento de dificultades, algunas inherentes a la propia tecnología genómica. Como indica el Dr. Cruz, “hay un proceso de innovación tecnológica constante y acelerado, que impide que se desarrollen ensayos de validación en tiempo y forma adecuados para trasladar los hallazgos de forma segura”. Pero, además, hay problemas que se derivan del desarrollo de la bioinformática (se necesita urgentemente personal con formación altamente cualificada) y otros inherentes a la validación (se requiere financiación y estudios económicos del tipo coste-beneficio que aceleren este proceso).
Para el experto del CNIO, “todas estas dificultades tienen soluciones, que pasan por el establecimiento de centros de referencia, por la generación de una financiación estable (probablemente de origen mixto público y privado) y por la consolidación y mejora del apoyo institucional a la generación de empresas de base biotecnológica”.
Consideraciones económicas
Superar el recelo económico que supone la introducción de cualquier novedad sanitaria es otro de los retos pendientes, más aún cuando los cambios que se van a producir resultan extraordinariamente importantes.
Hoy en día, la evaluación económica de un tratamiento o intervención terapéutica o diagnóstica en el ámbito de la Oncología suele hacerse en base a los años de vida ganados ajustados por calidad (AVAC). Sobre la base de esta medida, los expertos consideran necesario pulir esta evaluación económica, fundamentalmente en especialidades como la Oncología y Oncohematología. “Ciertamente no es fácil, pero en estas especialidades debería tenerse en cuenta el coste que suponen las enfermedades para la familia y el entorno más próximo y la pérdida o ganancia de calidad de vida de los mismos”, considera el Dr. Moscadó.
Para considerar coste-efectiva cualquier tecnología sanitaria se exige que lo haya demostrado mediante evaluaciones económicas en estudios validados, en comparación con alternativas habitualmente en uso; pero, al mismo tiempo, es necesario que los profesionales sanitarios hagan un uso apropiado de la misma. Según indica el Dr. Pedro Serrano, Director del Servicio de Evaluación de Tecnologías Sanitarias del Serv. Canario de Salud, “si los profesionales no cumplimos este último punto, bien por sobre o infrautilización, estaremos contribuyendo a que cualquier tecnología que haya probado previamente en evaluaciones económicas validadas, su favorable relación coste-efectividad, deje de serlo”.
Una apuesta del Instituto Roche
Esta iniciativa, que cuenta con el respaldo y la colaboración de expertos de reconocido prestigio, ha sido propiciada por el Instituto Roche, sensible a las implicaciones éticas y jurídicas de la actividad biomédica en España.
El Instituto Roche es una fundación cuyo objetivo es mejorar la salud y la calidad de vida de las personas, aportando a la sociedad servicios innovadores que la acerquen cada vez más a la Medicina Individualizada. Para ello, se ha comprometido en la difusión y fomento de los avances en genética, genómica y proteómica, que permitan investigar, descubrir y desarrollar medicamentos y procedimientos diagnósticos que contribuyan a salvar vidas y paliar enfermedades.
