La terapia génica, una herramienta para prevenir o tratar enfermedades de manera más personalizada y precisa
• La Fundación Instituto Roche publica el documento ‘Hablando sobre Terapia Génica’ en el que se abordan los conceptos claves sobre terapia génica, así como sus aplicaciones más relevantes en el ámbito de la Medicina Personalizada de Precisión, con el objetivo de acercar a la población general conocimientos innovadores en medicina
• La terapia génica consiste en el uso de genes para suplir o reparar daños en la secuencia genética del paciente con el objetivo de tratar, curar o prevenir enfermedades hereditarias o adquiridas
• La terapia génica consiste en el uso de genes para suplir o reparar daños en la secuencia genética del paciente con el objetivo de tratar, curar o prevenir enfermedades hereditarias o adquiridas
Madrid, 8 de mayo de 2024. La posibilidad de modificar genes para tratar enfermedades es algo que lleva años captando el interés y los esfuerzos de los científicos. De hecho, el concepto de terapia génica surgió hace más de 40 años y desde principios de los años 90 comenzó a trasladarse a la práctica clínica.
Esta técnica innovadora consiste en el uso de genes para tratar, curar o prevenir enfermedades hereditarias o adquiridas, con el objetivo de corregir la causa genética que hay detrás de dichas patologías, en vez de centrarse directamente en el abordaje de los síntomas. Para lograrlo, es preciso transferir un gen terapéutico (una secuencia de ADN diseñada específicamente para tratar una enfermedad concreta o un defecto congénito) a través de un vector –comúnmente se emplean virus modificados en el laboratorio– a células del paciente.
Con el objetivo de acercar este concepto a la población general, la Fundación Instituto Roche ha publicado el documento ‘Hablando sobre Terapia Génica’, que forma parte de la colección “Hablando Sobre…”, publicaciones dirigidas a la población general, en las que se abordan temas relacionados con la Medicina Personalizada de Precisión de manera sencilla, para contribuir a la divulgación y generación de conocimiento sobre Medicina Personalizada de Precisión.
En concreto, para la directora gerente de la Fundación Instituto Roche, Consuelo Martín de Dios, “la terapia génica, en el contexto de la Medicina Personalizada de Precisión, está transformando la forma en la que se abordan las enfermedades. Además, su impacto se deriva del potencial que tiene para proporcionar tratamientos altamente personalizados y específicos, abriendo nuevas vías terapéuticas para ciertas patologías que antes no disponían de soluciones efectivas”.
Precisamente, en los últimos años, se ha puesto el foco en el desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica que permite, no solo manipular los genes, sino también editarlos de manera específica. Se trata de la edición génica, una herramienta altamente precisa y eficiente, siendo CRISPR/Cas la más utilizada.
La edición génica implica alterar el ADN al modificar, agregar o eliminar genes en ubicaciones específicas. Esto se lleva a cabo con el propósito de desactivar, potenciar o alterar ciertas cualidades genéticas para corregir mutaciones dañinas del individuo.
Gracias a los avances que se han ido produciendo en los últimos años, la aplicación de la terapia génica permite el abordaje y tratamiento tanto de enfermedades monogénicas (causadas por la alteración de un único gen) como de patologías poligénicas, entre ellas, el cáncer.
Pincha aquí para descargar el documento.
Fundación Instituto Roche: trabajamos para traer al presente la medicina del futuro
La Fundación Instituto Roche es una organización sin ánimo de lucro creada por Roche Farma en 2004 que tiene como objetivo contribuir a traer al presente la Medicina del Futuro a través de la generación y difusión de conocimiento en Medicina Personalizada de Precisión. En la Fundación Instituto Roche estamos convencidos de que la incorporación de la Medicina Personalizada de Precisión supone un cambio de paradigma en la forma de prestar asistencia sanitaria, incorporando estrategias de prevención, diagnóstico y tratamiento más eficaces y seguras. Colaborando con todos los agentes implicados, nuestra vocación es contribuir al desarrollo y la transformación del sistema sanitario a través de la salud digital, la inteligencia artificial, así como otras nuevas herramientas y tecnologías necesarias para hacer realidad la Medicina Personalizada de Precisión en España, en beneficio de la sociedad en general y de los pacientes en particular.
Liderazgo, excelencia, transparencia, innovación, humanismos y compromiso son los valores que marcan la identidad de la Fundación Instituto Roche en todos los proyectos y actividades que desarrolla.
Para más información puede visitar la página web de la Fundación http://www.institutoroche.es y nuestra cuenta de Twitter @InstitutoRoche, Facebook @fundacioninstitutroche, LinkedIn @FundaciónInstitutoRoche o Instagram @FundacionInstitutoRoche
Esta técnica innovadora consiste en el uso de genes para tratar, curar o prevenir enfermedades hereditarias o adquiridas, con el objetivo de corregir la causa genética que hay detrás de dichas patologías, en vez de centrarse directamente en el abordaje de los síntomas. Para lograrlo, es preciso transferir un gen terapéutico (una secuencia de ADN diseñada específicamente para tratar una enfermedad concreta o un defecto congénito) a través de un vector –comúnmente se emplean virus modificados en el laboratorio– a células del paciente.
Con el objetivo de acercar este concepto a la población general, la Fundación Instituto Roche ha publicado el documento ‘Hablando sobre Terapia Génica’, que forma parte de la colección “Hablando Sobre…”, publicaciones dirigidas a la población general, en las que se abordan temas relacionados con la Medicina Personalizada de Precisión de manera sencilla, para contribuir a la divulgación y generación de conocimiento sobre Medicina Personalizada de Precisión.
En concreto, para la directora gerente de la Fundación Instituto Roche, Consuelo Martín de Dios, “la terapia génica, en el contexto de la Medicina Personalizada de Precisión, está transformando la forma en la que se abordan las enfermedades. Además, su impacto se deriva del potencial que tiene para proporcionar tratamientos altamente personalizados y específicos, abriendo nuevas vías terapéuticas para ciertas patologías que antes no disponían de soluciones efectivas”.
Precisamente, en los últimos años, se ha puesto el foco en el desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica que permite, no solo manipular los genes, sino también editarlos de manera específica. Se trata de la edición génica, una herramienta altamente precisa y eficiente, siendo CRISPR/Cas la más utilizada.
La edición génica implica alterar el ADN al modificar, agregar o eliminar genes en ubicaciones específicas. Esto se lleva a cabo con el propósito de desactivar, potenciar o alterar ciertas cualidades genéticas para corregir mutaciones dañinas del individuo.
Gracias a los avances que se han ido produciendo en los últimos años, la aplicación de la terapia génica permite el abordaje y tratamiento tanto de enfermedades monogénicas (causadas por la alteración de un único gen) como de patologías poligénicas, entre ellas, el cáncer.
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La Fundación Instituto Roche es una organización sin ánimo de lucro creada por Roche Farma en 2004 que tiene como objetivo contribuir a traer al presente la Medicina del Futuro a través de la generación y difusión de conocimiento en Medicina Personalizada de Precisión. En la Fundación Instituto Roche estamos convencidos de que la incorporación de la Medicina Personalizada de Precisión supone un cambio de paradigma en la forma de prestar asistencia sanitaria, incorporando estrategias de prevención, diagnóstico y tratamiento más eficaces y seguras. Colaborando con todos los agentes implicados, nuestra vocación es contribuir al desarrollo y la transformación del sistema sanitario a través de la salud digital, la inteligencia artificial, así como otras nuevas herramientas y tecnologías necesarias para hacer realidad la Medicina Personalizada de Precisión en España, en beneficio de la sociedad en general y de los pacientes en particular.
Liderazgo, excelencia, transparencia, innovación, humanismos y compromiso son los valores que marcan la identidad de la Fundación Instituto Roche en todos los proyectos y actividades que desarrolla.
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