Resumen ejecutivo

La investigación farmacológica tradicional se enfoca en unas enfermedades o situaciones patológicas concretas y se orienta a una población global de pacientes, por lo que la eficacia y seguridad de los medicamentos en cada persona es variable. Hoy en día, con el mayor conocimiento a nivel molecular que ofrece la biología molecular, la Farmacología Traslacional de Precisión, y la consolidación del modelo de innovación abierta farmacéutica, están surgiendo nuevos diseños innovadores y adaptativos que están sustituyendo el enfoque tradicional para asegurar resultados más favorables para los pacientes.

La Medicina Personalizada de Precisión tiene por objetivo ofrecer el tratamiento más adecuado, eficaz y seguro para cada paciente, atendiendo a sus características individuales, dejando atrás la visión del “one-size-fits-all”. Para ello, es necesario cambiar el enfoque, no solo del abordaje en la práctica clínica de las enfermedades, sino a lo largo de todo el proceso de investigación farmacológica, desde las etapas tempranas de investigación y desarrollo de nuevos tratamientos innovadores.

En este sentido, la investigación farmacológica está experimentando una revolución haciendo uso de todas las herramientas y avances tecnológicos disponibles en el marco de la Medicina Personalizada de Precisión, como la secuenciación genómica, así como el uso del conocimiento derivado del análisis de datos masivos y las herramientas de inteligencia artificial. De esta manera, es posible identificar no solo las predisposiciones genéticas a enfermedades, sino también las respuestas individuales a los tratamientos farmacológicos en función del perfil genómico y biomarcadores que facilitarán la personalización de los medicamentos, minimizando los efectos secundarios y optimizando su eficacia. Así, las tendencias en investigación básica y preclínica están orientadas al desarrollo de nuevas estrategias para la identificación de dianas y mecanismos terapéuticos, y la identificación de nuevas moléculas y fármacos. Por otro lado, en cuanto a las tendencias en investigación clínica, es posible desarrollar aplicaciones de estratificación y diagnóstico acompañante, plantear nuevos diseños de ensayos clínicos y nuevas vías de evaluación, pero también ajustar los diseños en función de perfiles concretos de pacientes que presentan determinados biomarcadores con el objetivo de optimizar su inclusión en los estudios y mejorar las tasas de respuesta. Además, la digitalización y, en concreto, la integración de la inteligencia artificial en la investigación farmacológica será fundamental en el análisis de grandes cantidades de datos que ayudarán a prever la respuesta de los pacientes a un determinado medicamento, permitiendo una selección más precisa de tratamientos y de pacientes a participar en los ensayos, así como una mayor eficiencia en la investigación clínica. Por último, de la mano del Real World Data y el Real World Evidence es posible disponer de nuevas fuentes de información, especialmente en las fases posteriores a la aprobación de nuevos medicamentos, que pueden ser estudiadas en nuevos ensayos, así como, para adaptar los diseños para la obtención de nuevos y mejores resultados.

Sin embargo, para conseguir la integración y la implementación de todos estos avances en la práctica habitual de la investigación, será necesario abordar una serie de retos de diferente índole como, por ejemplo, la comprensión de los mecanismos de resistencia a los medicamentos, la escasa colaboración interprofesional o las regulaciones que están quedando obsoletas ante los crecientes avances en investigación.