Resumen ejecutivo

Las terapias avanzadas son medicamentos altamente innovadores que se basan en el uso de genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) para prevenir o tratar diversas enfermedades. Su relevancia se debe a su alto potencial para constituir tratamientos personalizados y al hecho de que están revolucionando la medicina al postularse como nuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento de enfermedades que hasta el momento carecen de otros tratamientos eficaces.

Este informe se centra en la terapia celular y en la terapia génica. Se trata de abordajes que se basan respectivamente en el uso de células para restaurar funciones que están alteradas o no se llevan a cabo correctamente en determinadas patologías, o en la modificación genética de células para conferirles las funciones fisiológicas deseadas desde el punto de vista terapéutico. Algunas de estas estrategias llevan años en desarrollo y ya se aplican en la práctica clínica, como por ejemplo en el tratamiento de ciertas enfermedades de la sangre o en la regeneración de tejidos. Además, gracias a su potencial es posible pensar en aplicaciones futuras para otras patologías, como es el caso de las enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras enfermedades complejas.

El futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de la terapia génica y la terapia celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros. Este es el caso de las “células CAR-T” para el tratamiento del cáncer, que está irrumpiendo con fuerza en nuestro sistema sanitario. Este tratamiento consiste en la modificación genética de las propias células de defensa del paciente para que puedan luchar de manera más eficaz contra las células tumorales. Sin embargo, éste es sólo un ejemplo de aplicación derivada de la combinación de estas estrategias ya que se prevé que en el futuro se desarrollarán estrategias terapéuticas para muchas otras enfermedades basadas en la sinergia entre ambas.

Un nuevo avance técnico revolucionario está surgiendo de la edición génica, una aproximación que apenas lleva una década en desarrollo y que a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, pero que presenta un enorme potencial para la medicina del futuro ya que, a diferencia de la terapia génica, permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre el genoma del paciente.

Si bien es cierto que el desarrollo de las terapias avanzadas es complejo y su fabricación personalizada está asociada a costes elevados que enlentecen su traslación completa a la práctica clínica, se puede afirmar que los logros conseguidos en las terapias avanzadas ayudarán a configurar la medicina del futuro, contribuyendo a ofrecer oportunidades terapéuticas para múltiples enfermedades, que mejorarán radicalmente la calidad de vida de muchos pacientes.